[특징주]툴젠, 세계최초 CMT1A 유전자 가위 치료제 美 FDA 희귀의약품 승인 '강세'

[아이뉴스24 고종민 기자] 툴젠이 강세다.

툴젠의 샤르코마리투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A, CMT1A) 유전자 교정 치료후보물질(TGT-001)이 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정(ODD) 승인을 받은 영향으로 보인다.

15일 오후 1시 현재 툴젠은 전일 대비 4.26% 오른 6만8600원에 거래 중이다.

이날 FDA에 따르면 지난 14일 TGT-001이 샤르코마리투스병 1A형을 대상으로 희귀의약품으로 지정 승인을 받았다.

샤르코마리투스병(CMT)은 현재 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발병빈도가 높은 희귀질환이다. 전체 CMT 환자의 약 50%가 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT1A형이며 아직 치료제가 전무한 난치성 말초신경질환이다. 주요 증상은 손발기형, 근 위축, 감각소실, 보행장애 등이다.

툴젠은 이러한 과발현 현상을 CRISPR 유전자 가위로 교정해 PMP22 발현량을 정상으로 조절하는 유전자가위 치료제(TGT-001)를 연구 중이다. 해당 프로그램은 2022년 범부처 국가신약개발사업 (HN22C0431)에도 선정돼 연구개발을 하고 있다.

툴젠의 유전자 교정 치료제인 TGT-001은 PMP22 유전 서열의 중복으로 인해 단백질이 과발현됨으로 나타나는 말초 신경질환인 CMT1A를 CRISPR-Cas9 시스템(system)을 통해 과발현된 PMP22의 발현을 정상수준으로 조절하는 기술을 바탕으로 CMT1A의 근본 원인을 교정해 완치를 목표로 하고 있다. 현재 동물 실험을 통해 치료 전략에 대한 검증은 마친 상황이다. 앞으로 계획은 임상 진입이며 희귀의약품 지정이 임상 진행에 탄력을 줄 전망이다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도로, 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.