코아스템, 루게릭병 치료제 미국 FDA 임상3상 승인

[아이뉴스24 문병언 기자] 줄기세포 치료제 전문기업 코아스템이 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 임상3상 계획이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 24일 밝혔다.

코아스템은 한국 식품의약품안전처로부터 임상 변경승인을 받는대로 한·미 양국의 동시임상에 본격 착수할 계획이다.

김경숙 코아스템 대표는 “뉴로나타-알주는 2상까지 안전성과 유효성 면에서 긍정 평가를 받아왔으며 3상에서 더 좋은 결과가 나오도록 모든 노력을 기울일 것”이라고 말했다.

제약업계에서는 동시 임상을 통해 치료제 시판까지 시간과 비용을 대폭 줄이고 글로벌 제약사와의 라이선스 협상도 유리하게 진행할 수 있을 것으로 관측하고 있다.

3상시험은 한양대, 서울대, 서울삼성, 고려대안암, 양산부산대병원 등 5개 병원에서 ALS 환자 115명을 대상으로 실시된다. 3상 결과는 2022년 초 식약처와 FDA에 보고된다.

2년여의 시험에 드는 200억원 이상의 비용은 코아스템이 전액 부담한다. 코아스템은 임상3상과 연구개발, 향후 해외 생산공장 확보 등 투자계획을 감안해 지난 6월 410억원의 전환사채(CB)를 발행했다.

‘루게릭병’으로 알려져 있는 ALS는 중추신경계 운동신경원세포가 밝혀지지 않은 원인으로 급속히 사멸해 사지마비와 호흡근마비를 일으키는 난치성 희귀질환이다. 세계 ALS 환자는 35만명 이상으로 추정된다.

현재 허가받은 ALS 치료제는 사노피의 리루텍정(1995년 허가), 코아스템의 뉴로나타-알주(2014년), 미쓰비시타나베의 라디컷주(2015년) 등 3종 뿐이다. 2014년 식약처의 조건부 시판 허가를 받은 뉴로나타-알주는 환자의 자가줄기세포를 이용해 장기치료에도 독성반응이 없다는 장점이 있다.