대웅제약, 특발성 폐섬유증 신약 후보물질 유효성 입증

[아이뉴스24 김성화 기자] 대웅제약이 특발성 폐섬유증 치료 후보물질 ‘베르시포로신’의 유효성을 입증하며 신약 개발에 한걸음 더 다가섰다고 26일 밝혔다.

대웅제약은 김성훈 연세대학교 교수와 황광연 고려대학교 교수 연구팀의 공동연구를 통해 베르시포로신의 효능과 안전성을 동시에 설명한 분자 기전 규명 연구 결과를 국제 SCIE(Science Citation Index Expanded) 논문인 '유럽분자생물학회 분자의학'(European Molecular Biology Organization Molecular Medicine)에 등재했다. 논문명은 'PARS1의 비대칭 억제를 통한 섬유증 제어(Control of fibrosis via asymmetric inhibition of prolyl-tRNA synthetase 1)'이다.

유럽분자생물학회 분자의학 저널은 2021~2022년 인용지수(Impact Factor) 14.005로, 해당 분야 상위 5% 이내의 학술지다.

특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만 명당 약 13명의 빈도로 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이다.

대웅제약이 개발 중인 베르시포로신은 콜라겐 합성을 촉진하는 PARS1(Prolyl-tRNA Synthetase1) 효소의 활성을 억제해 치료 효과를 나타낸다.

PARS1은 효소 2개가 한 쌍을 이루는 형태로 존재하며, PARS1 효소 활성은 콜라겐 합성을 촉진해 섬유화 과정에 관여한다. PARS1 효소는 생명 유지에 필수적이기 때문에 특발성 폐섬유증을 치료하면서도 과하지 않은 수준으로 활성을 억제하는 것이 신약개발의 핵심 과제였다.

베르시포로신은 한 쌍의 PARS1 중 1개의 효소와 강한 결합을 형성해 활성이 억제함으로써 섬유화를 완화한다. 이때 나머지 PARS1 효소 1개는 베르시포로신과의 결합을 방해 받아 활성이 유지되기에 생존에 필수적인 기능을 유지할 수 있다.

베르시포로신은 지난해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이어, 국내 최초로 FDA 패스트 트랙 품목으로 지정됐다. 또 국가신약개발사업단의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정돼 임상 시험 진행을 위한 연구비를 지원받고 있다.

대웅제약은 지난 1월 영국 소재 씨에스파마슈티컬스(CS Pharmaceuticals)사와 베르시포로신의 4천130억원 규모의 중화권 기술수출 계약을 체결하며 글로벌 시장 진출 포석을 다졌다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 7%의 높은 성장을 하고 있으며, 2030년 61억 달러(약 8조 953억원)에 이를 것으로 전망된다.

이번 연구의 교신 저자인 김성훈 연세대학교 교수는 "정밀 의학을 현실화하고 글로벌 수준의 신약 개발 능력을 확보 하기 위해서는 새로운 기전의 신약 타깃 발굴이 절실환 상황이다"며 "PARS1과 같은 필수 효소들도 신약 개발을 위한 타깃으로 활용될 수 있다는 점을 증명한 것도 이번 연구의 큰 의미다"고 강조했다.

박준석 대웅제약 신약Discovery센터장은 "대웅제약이 세계 최초 혁신 신약으로 자체 개발 중인 베르시포로신은 이번 연구를 통해 효능과 안전성을 설명할 수 있는 중요한 연구 결과를 확보했다"며 "이를 바탕으로 현재 진행중인 임상 2상을 빠르게 진행하여 희귀질환으로 고통 받고 있는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있기를 희망한다"고 말했다.