GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 개발 '속도'

[아이뉴스24 김성화 기자] GC녹십자의 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 '희귀소아질환의약품 지정(Rare Pediatric Disease Designation, 이하 RPDD)'을 통해 개발 속도를 높일 수 있을 것으로 기대되고 있다.

GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 RPDD를 받았다고 18일 밝혔다.

RPDD로 지정 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(Priority Review Voucher)를 신청할 수 있다. 최근 사례에 따르면 이 바우처는 약 1억200만 달러(약 1259억원)의 가치를 인정받은 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 축적된 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

GC녹십자와 노벨파마는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자가 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 우수 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다.

GC녹십자는 향후 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation) 승인으로 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다.

GC녹십자 관계자는 "그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통 받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.